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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

温暖心语，中国军人向您诉说******

　　青春的礼物

　　一支签字笔，共同书写未来

　　春节前，陆军少尉孙顾峰接到母亲的视频电话：“年前大扫除，我特意把你最喜欢的这支笔也擦干净放好了。”镜头从母亲脸上一晃而过，最终定格在书桌一角。

　　画面中，一支黑色签字笔静静躺在桌角。它的笔夹已经遗失，透明的笔身布满岁月的痕迹。

　　这是一支常见的签字笔，也是孙顾峰最熟悉的一支签字笔。握着这支笔，孙顾峰曾经一笔一画写下入党申请书，也曾龙飞凤舞地在新教材上签下自己的名字。

　　打完电话，孙顾峰的思绪飞回到几年前的那个春节……

　　深夜营院，灯光穿过窗棂，将“福”字的影子打在路旁积雪上。东部战区陆军某旅一个连队学习室里，趴在书桌上的孙顾峰裹紧军大衣，打了个寒战。学习室的空调不太给力，孙顾峰的手冻得有点僵硬，手中的笔出墨也断断续续。

　　春节的热闹，似乎与孙顾峰无关。眼看着军队院校招收士兵学员统一考试的日子越来越近，他将全部业余时间投入到复习中。

　　翻过一页卷子，孙顾峰突然感觉眼前的灯光暗了下来。他一抬头，见班长王鸿运站在他身边，仿佛已经站了许久。

　　“小孙，送你一支笔！这支笔是我的‘幸运笔’，每次考试我都用它。祝你顺利考上军校！”班长拉开大衣拉链，从迷彩服上衣兜里掏出一支黑色签字笔，笑呵呵地递给孙顾峰说，“写得顺畅，复习的心情也会好一些。”

　　攥住这支带着班长体温的签字笔，孙顾峰心里暖暖的。他小心翼翼地将笔放进笔袋最前面的夹层里。从此，无论是野外驻训还是参加演习，孙顾峰一直随身携带着这支笔。

　　带着班长的祝福，那年，孙顾峰成为连队近年来第一位考上军校的士兵。

　　军校的日子过得飞快。在这支签字笔的陪伴下，孙顾峰开启了新的军旅时光。

　　对孙顾峰来说，这份来自班长的礼物，不仅是一支“幸运笔”，还是一份最难忘却的温暖。

　　时间流逝，这支笔划痕越来越多，笔帽由于频繁开合也变得松弛。后来，孙顾峰把它带回家，珍藏起来。

　　军校毕业后，孙顾峰回到老连队任排长。那天傍晚，他突然看到一个熟悉的身影。“班长！”孙顾峰大喊一声。王鸿运闻声跑过来，一把抱住了他。

　　能回到老连队，与老班长再次相遇，孙顾峰喜出望外。不同的是，他从过去的“跟跑者”，变成了如今的“领跑者”。

　　连队春节联欢会上，王鸿运收到了一份特殊的礼物——孙顾峰送给他的一支笔。

　　王鸿运知道，孙顾峰是想对他说：未来的日子，我们共同书写。

　　陪伴的礼物

　　第8架航模，祝你高飞远航

　　夜晚，仰望天空，伴随着越来越大的轰鸣声，一个红色的亮点越来越近。空旷的跑道旁，整齐排列的跑道灯指向家的方向。

　　舱门打开，西部战区空军某雷达旅二级军士长胡勇华，随着归家的人流涌了出来。

　　鞭炮声中，胡勇华越走越快，身后拖着的行李简直要飞了起来。走到家门前，他停下脚步，捋了一把头发，然后才轻轻敲门。

　　“爸爸！”只听屋内传来亲切的喊声，儿子跑了过来打开门。

　　“爸爸！飞机！”儿子扑上来，伸出小手。胡勇华笑呵呵地一把将儿子抱起来问：“什么飞机呀？”

　　“战斗机！”儿子兴奋地回答。胡勇华忙从背包里掏出一个航模盒子，递给儿子。

　　这是一架歼-20战机的精致模型，也是胡勇华送给儿子的新春礼物。

　　儿子对飞机的兴趣，始于两岁那年。

　　那次，胡勇华休假即将结束，带着妻儿一起乘车返回部队。半路上，一架飞机从他们头顶掠过。妻子告诉儿子，这就是飞机。

　　儿子把小脸贴在车窗玻璃上，眼睛一眨不眨紧盯着那架飞机，直到飞机消失在天际。

　　那时，胡勇华的单位驻扎在戈壁滩，周围人烟稀少，家属房里只住了他们一家人。因为没有玩伴，儿子每天的乐趣就是出门看飞机。

　　戈壁滩的天空，格外晴朗，每天都有飞机从头顶飞过。飞机长长的尾迹划过半个天空，吸引着孩子的目光。

　　看着儿子孤单的身影，胡勇华有些心酸。只要一有空，胡勇华都会抱着儿子坐在门前，给他讲飞机的故事。

　　后来，儿子跟着妻子回了老家。胡勇华只有休假时才能回去陪伴家人。妻子常常会抱着儿子迎接他归来。不知从什么时候起，在儿子心中，“父亲”与“飞机”紧密相连。

　　“爸爸是专门‘看’飞机的雷达兵。”胡勇华这样告诉儿子。上机值班时，他紧盯雷达显示屏，屏幕上的飞机航迹好似一个米粒状的绿色小线条。每天，都有许多小线条从屏幕的一边移动到另一边。偶尔，不同的小线条会短暂地交错，然后飞往各自的方向。

　　空军官兵对飞机总有一种莫名的情愫。儿子是在部队医院出生的“蓝天娃”。每当听到儿子说长大后要开飞机，胡勇华总是很欣慰。

　　这些年，胡勇华回家过年的次数并不多。每次回家探亲，他总会给儿子带回一架航模作礼物。这架歼-20航模，是他送给儿子的第8个航模。

　　看着儿子捧着歼-20航模爱不释手，胡勇华盼望，未来有一天，儿子能实现理想，驾驶最先进的战机高飞远航，和自己一起守护祖国的蓝天。

　　成长的礼物

　　三十八封信，祝福送给你

　　装好第38个信封时，已是凌晨。武警少尉李佳泽翻开笔记本，在最后一名新兵的名字后面做上标记。

　　今年春节，武警第二机动总队某支队排长李佳泽，要为自己带过的38名新战友每人写一封信，作为新春礼物。

　　去年秋天，李佳泽开始带新兵。他特地请教了一名经验丰富的老班长，该如何带好兵。老班长送给李佳泽两个字：用心。

　　几个月下来，李佳泽对“用心”二字有了深刻体会。“我发现，很多在我看起来毫不起眼的小事，对新兵们来说，却是天大的事。”他说。

　　一个周末，李佳泽发现有名新兵满脸焦躁。原来，这名新兵的迷彩服晾干后找不到了。李佳泽一边安慰他，一边帮他到处寻找。

　　晚上查铺查哨，李佳泽一个班一个班地询问这件作训服的下落。排里没找到，他又去别的排找。直到问遍了整栋楼的人，这件遗失的迷彩服才找到。看到这名新兵终于露出笑容，满头大汗的李佳泽觉得再累也值。

　　信任，便由这些小事一点点累积而来。后来，排里的新战友们渐渐对这名年轻的排长敞开了心扉。他们愿意对排长讲自己的故事，与排长分享自己的小秘密。“我和新兵们应该是双向奔赴的关系。我把他们放心上，他们才会信任我。”李佳泽说。

　　新兵大队组织第二次射击考核，新兵们成绩不理想，一个个垂头丧气。大队长发了火，还点名批评了李佳泽。总结射击体会时，不少新兵写道：就算是为了让排长不再被批评，我也要好好训练。

　　不久后，新兵大队组织第三次射击考核，李佳泽带领新兵们打出了优异的成绩，得到了大队长的表扬。当时，李佳泽觉得特别有成就感。

　　新训结束，李佳泽带的新兵们军政素质都有了显著提高。“或许，未来我还能带出更好的兵。不过，就像新老师带新学生，老师总会觉得自己带出的第一届学生最难忘。”李佳泽说。

　　“亲爱的邓瑞辉”“亲爱的侯静”“亲爱的翁泳淋”……提起笔，无数回忆从李佳泽的笔尖流淌而出。

　　“每个人都是一个独特的个体。许多看似平凡的人，其实内心蕴藏着强大的能量，只是暂时没有爆发出来而已。”这几个月，李佳泽和新兵们都收获了成长。

　　在一封封亲手写就的信里，李佳泽将最美好的祝福，送给这群最亲爱的人。

　　抽屉里，38个红色信封叠在一起。李佳泽期待着，战友们展开信纸那一刻绽放的笑容。

　　迟到的礼物

　　一块戍边石，祖国请放心

　　新春佳节，新疆军区梧桐沟边防连官兵围坐在一起，举杯同庆。节日聚餐的饭菜非常丰盛，可列兵王龙匆匆吃了几口，便回到宿舍。

　　王龙从抽屉里取出那张还未写完的信，提笔继续往下写。写着写着，一颗硕大的泪珠滚落下来，打湿了信纸。

　　“爸爸，我真的很想您。您离开我已经294天了。如果您能看到儿子穿上军装，一定会很开心吧……”

　　294天以前，王龙从未想过，有一天自己会穿上军装，站在祖国边防线上。

　　王龙的父亲，曾是一名边防军人。退役后，老兵时时梦回军营。老兵穿过的绿军装，至今仍整齐地挂在衣柜里；家中橱窗里，摆放着他从界碑前捡回的戍边石。老兵特别希望儿子继承他的志向，也穿上这身军装。

　　过多的期盼，反倒造成王龙的逆反心理。后来，王龙考上了大学。那年寒假，父亲又一次建议他入伍。王龙激动之下和父亲大吵一架，转身离去。

　　父子俩都没有想到，这竟成了他们最后一次争执。

　　一场突如其来的车祸，带走了父亲。那个会背着儿子看海、帮儿子收拾行李、一遍遍劝儿子从军的父亲，永远从王龙的生命中消失了。

　　那段时间，王龙甚至不敢回家，生怕一进门就看到橱窗里的戍边石和衣柜里的绿军装。

　　又一年征兵季。站在校园里贴出的征兵海报前，王龙与海报上的军人对视了许久。那名军人明亮而坚定的眼神，竟和记忆中父亲的眼神如此相像！再次与海报上那双眼睛对视，王龙觉得热血沸腾。参军离开家的前一天，王龙将大红花放在父亲的墓碑前，郑重地敬了一个军礼。

　　王龙入伍后，也来到边防。不久前，他完成了军旅生涯中第一次巡逻。

　　雪后的山风，透着刺骨的寒意。王龙跟在班长身后，爬雪山、过冰河，始终没有掉队。艰难跋涉几个小时后，他们终于站到了界碑前。

　　蔚蓝的天空下，界碑上“中国”二字红得那么耀眼。王龙和战友展开鲜艳的五星红旗，用尽全身力气喊出：“边防有我在，祖国请放心！”

　　那一刻，王龙敬礼的右手不自觉地颤抖。那一刻，他突然与父亲心意相通。返回连队前，他从界碑前捡起一块戍边石，放进背囊。

　　王龙准备等休假回家时，把这块石头放到父亲墓碑前。“这件礼物，父亲一定会喜欢。”他说。

　　（解放军报 记者 贺逸舒 采访得到王梦缘、于若恒、盛洋迪、李小龙大力支持，特此致谢）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）